[데일리팜=차지현 기자] 바이오신약 개발 업체 이엔셀은 샤르코마리투스병(CMT) 치료제 'EN001'의 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여를 개시했다고 20일 밝혔다.

이번 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여 시 안전성과 유효성을 평가하기 위한 목적이다. 고용량군 환자 대상 첫 투여는 12월 16일 개시됐다. 이엔셀은 저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군(2.5 × 106 cells/kg)도 환자 3명을 대상으로 진행한다. 내년까지 환자 대상 투여를 마친다는 계획이다.

앞서 이엔셀은 지난 10월 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료 효과를 발표한 바 있다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 DLT를 평가한 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았다. 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지닌다. EN001은 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다는 게 회사 측 설명이다.

김미라 이엔셀 임상개발부 이사는 "EN001은 저용량군 환자 투여 시에 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인했다"면서 "이번 고용량군 투여시에도 동일한 수준의 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대한다"고 했다.