[데일리팜=어윤호 기자] 주1회 투약하는 혈우병A 신약 '알투비오'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 최근 공고를 통해 이같이 밝혔다.

사노피-아벤티스코리아의 알투비오(에파네스옥토코그알파)는 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지하며 정상에 가까운 삶을 누릴 수 있도록 돕는 최초의 A형 혈우병 장기 지속형 치료제(HSF, High Sustained Factor)다.

식약처 희귀의약품 지정을 받게 되면, 신속 허가심사와 GMP시설 실사 면제와 같은 이점이 부여된다. 현재 사노피는 알투비오의 국내 시판승인 신청을 준비 중이다.

혈우병 치료제로서 국내 식약처의 희귀의약품 지정을 받은 것은 3년 전 도입된 비응고인자제제를 제외하고 최초이다.

한편 알투비오는 XTEND-1 글로벌 3상 연구를 통해 유효성을 입증했다.

연구 결과, 알투비오 투여군은 기존 혈액응고인자 8인자 제제로 예방요법을 시행한 환자군 대비 연간 출혈률(ABR, Annualized bleeding rates)이 77% 유의하게 감소했다.

알투비오 투여군의 주 평균 혈액응고인자 활성도는 40 IU/dL 이상이었으며, 7일차에도 15 IU/dL로 나타났다. 또 알투비오의 내약성은 우수했으며, 투여군에서 항체 발생은 없었다. 알투비오 투여 관련 가장 흔한 이상 반응은 두통, 관절통, 낙상 및 허리 통증이었다.