[데일리팜=이석준 기자] GC녹십자는 일본 돗토리대학교와 'GM1 강글리오시드증(GM1 gangliosidosis) 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 공동연구 및 라이선스 계약을 체결했다고 2일 밝혔다.

'GM1'은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다.

신생아 10만명 당 1명 꼴로 발생한다고 알려져 있으며 대부분 6세 미만의 소아기에서 발병된다. 해당 질환은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반되며 현재 시장에 출시된 치료제는 없다.

계약에 따라 양측은 GM1 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 신규 후보 물질 발굴에 나선다.

GC녹십자는 후보 물질 합성 및 비임상 독성시험을 담당하며 임상시험부터는 단독으로 진행한다. 돗토리대는 후보 물질 스크리닝과 비임상 효능시험을 맡는다.

GC녹십자는 계약을 통해 신규 물질 특허 단독 소유 및 독점실시권을 확보했으며 추후 글로벌 상업화에 도전할 계획이다.

돗토리대는 계약금과 개발 단계에 따른 마일스톤을 지급받고 별도로 제품이 상용화 됐을 때 로열티를 수수할 권한도 보장받았다.